O tânără din Timișoara, mama unei fetițe diagnosticată cu amiotrofie musculară spinală, luptă pentru ca bolnavii să aibă dreptul la o viață normală.
Bogdana Pătrașcu are 32 de ani, este medic în cadrul Spitalului CFR din Timișoara și mama Albertei. Alberta are șase ani și încă din primii ani de viață luptă cu o boală care îi afectează mușchii. Este vorba de amiotrofie musculară spinală, o afecțiune rară de care suferă aproximativ 150 de români, copii și adulți.
Din cauza acestei boli rare, Alberta nu putea să facă lucruri banale pentru alți copii de vârsta ei pentru că obosea foarte repede. De asemenea, fetița nu reușea să meargă pe distanțe prea mari, nu putea să sară sau să urce scările.
„La vârsta de doi ani și patru luni am reușit să avem diagnosticul confirmat de medic. În acel moment, nu exista tratament în lume pentru amiotrofie musculară spinală”, își amintește Bogdana clipele prin care a trecut imediat după ce a aflat că fetița ei are o boală care nu avea leac.
Din fericire, după doar câteva luni, în decembrie 2016, s-a reușit punerea pe piață a primului medicament pentru această boală, în Statele Unite ale Americii. Totodată, în vara anului 2017, soluția injectabilă Spinraza a ajuns și în Europa. În România nu se știa nimic. A fost nevoie de o mobilizare uriașă a pacienților diagnosticați cu această boală rară pentru a determina statul român să introducă și în țara noastră tratamentul minune.
„Sunt mai multe asociații care au făcut presiuni pentru ca acest medicament să fie aprobat mai repede și în România. A ajuns pe piața din România cu mari presiuni”, ne spune Bogdana Pătrașcu.
Astfel, în octombrie 2018, primii 20 de copii din România diagnosticați cu amiotrofie musculară spinală au beneficiat de tratamentul Spinraza. Încet, numărul copiilor a crescut până la 62, unde s-a oprit. În aceste condiții, alți 32 de micuți care suferă de această afecțiune au fost puși pe lista de așteptare și nu se știe nimic despre ziua în care vor primi tratamentul care le oferă o șansă la o viață normală. În aceeași situație se află și cei peste 50 de adulți din România cu această boală rară. Motivul invocat de autorități? Nu sunt bani.
„Problema este că acest medicament nu s-a administrat niciodată nici măcar tuturor copiilor, darămite tuturor pacienților adulți din România. O fiolă costă 70.000 de euro, iar fiecare pacient are nevoie în primul an de tratament de șase fiole și apoi în anii următori de câte trei fiole. Din păcate, toate medicamentele pentru boli rare au prețuri uriașe și pe bună dreptate, pentru că bolile fiind rare, atunci se investește foarte mult în cercetare. Copilul meu este unul dintre cei 62 de copii români care primesc tratamentul decontat de stat. Luna aceasta se face un an de când se administrează tratamentul în România și într-un an nu s-au putut injecta toți pacienții copii”, a semnalat Bogdana Pătrașcu.
Deși fetița Bogdanei se numără printre copiii norocoși care beneficiază de tratamentul extrem de scump, tânăra din Timișoara continuă să lupte pentru ca și restul persoanelor diagnosticate cu amiotrofie spinală să poată avea dreptul la o viață normală. Astfel, Bogdana Pătrașcu face parte din Asociația pentru ajutorarea persoanelor suferinde de atrofie musculară spinală și coordonează unul dintre cele patru centre din țară aprobate de statul român pentru administrarea tratamentului la adulți, deschis în cadrul Spitalului CFR din Timișoara. Un centru care, din păcate, funcționează fără ca bolnavilor adulți să le fie decontat medicamentul salvator.
„Până în acest moment, nici măcar un adult nu a primit tratament. Lupta mea este cumva pe trei planuri pentru că mi-aș dori foarte tare să reușim să facem și noi ceva pentru pacienții adulți, să le administrăm acest tratament și să aibă șansa să își păstreze în continuare achizițiile pe care le au.
Știu că poate pentru o persoană normală nu înseamnă cine știe ce să ridici mâna, dar pentru ei poate asta face diferența între a putea bea un pahar cu apă și a nu putea să bea apă și să te uiți la paharul ăla și să aștepți să vină cineva să-ți dea apă”, a afirmat Bogdana Pătrașcu.
Tânăra din Timișoara spune că, în acest moment, în jur de 50 de pacienți adulți din România suferă de această boală, dintre care 13 se află în evidențele Spitalului CFR.
Perspective sumbre
Amiotrofia musculară spinală este o boală rară care afectează mușchii. Astfel, din cauza acestei afecțiuni grave, treptat, mușchii bolnavilor nu mai funcționează și ajung chiar să nu se mai poată mișca. Medicul timișorean explică faptul că sunt patru tipuri de boală, trei la copii și unul la adulți.
„Tipurile unu, doi și trei sunt la copii și tipul patru apare la adulți. Practic, un om adult poate să se trezească la un moment dat că nu mai poate să facă diverse lucruri și să descopere că are amiotrofie spinală. Tipul 1 înseamnă că de obicei apare undeva înainte de șase luni, este un copil ca o păpușă de cârpă. Este atât de moale, încât nu poate să ridice mânuța de pe pat sau piciorușul. Bineînțeles că nu achiziționează statul în șezut, nu reușește să înghită cum trebuie, nu reușește să respire cum trebuie, are nevoie de aparate pentru ajutorarea funcției respiratorie și ce este cel mai trist este că fără medicamente speranța de viață este de doi ani. Tipul doi apare după vârsta de șase luni, pacienții reușesc să achiziționeze statul în șezut, dar nu reușesc să meargă niciodată. Fără tratament au probleme cu spolioza, sunt în scaun rulant de la început, nu reușesc să facă nici măcar un pas, au probleme cu respirația, probleme cu deglutiția. Speranța de viață fără tratament este de 20 de ani. Pentru tipul trei, cum are și fetița mea, pacientul reușește să achiziționeze mersul, dar merge pe distanțe limitate și la un moment dat pierde mersul în timpul vieții, fără tratament. Nu reușesc să urce scările, nu reușesc să meargă pe distanțe mari, obosesc și cad foarte des pentru că nu au suficientă forță. Speranța de viață este asemănătoare cu a oamenilor obișnuiți”, a afirmat Bogdana Pătrașcu.
Tânăra din Timișoara spune că drepturile persoanelor diagnosticate cu această boală rară nu sunt respectate în România, în condițiile în care nu toți beneficiază de tratamentul salvator.
„Medicamentul a intrat necondiționat pe listă, iar necondiționat înseamnă că se decontează și au acces la el toți pacienții. Ce mă deranjează foarte tare și nu o să uit niciodată este cum a fost atunci când copilul meu nu avea acces la tratament. Mi-ar plăcea să cred că toți avem dreptul la tratament, nu contează că unul este medic, unul este asistent universitar, unul este profesor, unul este muncitor. Până la urmă, vorbim despre viața unor oameni, copii și adulți. Sunt pacienți adulți care au copii la rândul lor și acei copii au nevoie de un tată sau o mamă. 62 de copii au fost injectați și 35 sunt în continuare pe lista de așteptare. Chiar la începutul lunii octombrie a fost diagnosticat încă un pacient, o fetiță. Asta înseamnă că această fetiță dacă primește medicamentul cât de repede, are șanse să-și păstreze mersul”, spune Bogdana Pătrașcu.
Protest la București
În speranța că vor reuși să-i convingă pe guvernanți să aloce fonduri astfel încât toți bolnavii din România, copii și adulți, să beneficieze de medicament, în data de 14 octombrie va avea loc un protest în București, în fața Casei Naționale de Asigurări de Sănătate, începând cu ora 10.00.
„Vom face un protest, solicităm accesul la tratament pentru toți pacienții. Sunt foarte multe lucruri care ne lipsesc, nu sunt standardele de îngrijire care trebuie respectate. Pacienții au nevoie de niște aparate speciale pentru respirație, chiria lunară este de 800 de lei. O familie normală nu-și permite așa ceva. Noi, prin asociație, încercăm să-i ajutăm, dar nu putem pe termen lung. Dar să zicem că ne-am descurca cu chiria pentru aparate, în special este vorba despre necesitatea de a avea acces la tratament tuturor. Au toți dreptul și din punct de vedere legal totul este gata, acte, avize. În afară de protest, nu știu ce am putea să facem. Să mergem și să dormim pe scările Casei Naționale de Sănătate? Este, practic, al doilea protest pe care îl facem în fața Casei. Anul trecut am făcut un protest în 17 octombrie, aveam tot ce trebuie și niciun copil nu era injectat, motiv pentru care am ieșit toți în stradă și apoi au alocat fonduri pentru 20 de copii, iar în final au ajuns la 62 și s-au oprit”, a precizat Bogdana Pătrașcu.
