Tehnica de editare genetică Crispr va fi testată în premieră in vivo, pe pacienţi suferind de maladii oftalmologice şi hepatice, similar unui medicament, iar, dacă va avea succes, ar putea fi folosită în tratarea altor boli genetice grave, potrivit Financial Times.
Descoperită în 2012, Crispr-Cas9, pe scurt, Crispr, permite cercetătorilor să facă modificări precise în puncte specifice de pe ADN şi ar putea revoluţiona tratamentul maladiilor genetice.
Anul trecut, a avut loc prima testare clinică în care Crispr a fost folosit pentru a edita celule sangvine umane, care au fost scoase din organismul pacientului şi reintroduse după ce au fost modificate în laborator.
Anul acesta, cercetătorii vor să folosească procedura pentru editarea genetică în interiorul organismului uman viu, deschizând astfel calea pentru modificarea mai multor tipuri de celule.
Crispr a fost descoperit la bacterii, fiind parte a mecanismului acestora de apărare împotriva virusurilor. Codul genetic Crispr poate ghida Cas9 – o enzimă care acționează ca o foarfecă moleculară – în locuri specifice din genom, permițând cercetătorilor să elimine o genă, să îi modifice funcția sau să regleze activitatea genetică.
Cei mai mulți cercetători sunt îngrijorați de implicațiille etice ale editării genelor, care pot fi transmise generațiilor următoare. De altfel, cercetătorul chinez He Jiankui a stârnit controverse când a susținut că a obținut primii bebeluși modificați genetic folosind Crispr-Cas9. Dar mulți alți savanți sunt entuziasmați de oportunitatea de a vindeca maladii folosind editarea genetică.
Editas Medicine, o firmă de biotehnologie cu sediul în Boston, va încerca să redea vederea unor pacienți folosind tehnologia Crispr-Cas9 în vivo, nu în laborator. Charlie Albright, coordonator științific la Editas, spune că editarea genetică este singura soluție pentru obținerea unei modificări „potențial transformatoare și durabile”, în cazul pacienților care suferă de o maladie rară a ochiului, moștenită.
O companie rivală, Intellia Therapeutics, intenționează să facă același lucru și vrea să obțină avizul autorităților americane pentru a începe testele clinice în a doua jumătate a anului 2020. Compania dorește să folosească Crispr pentru a trata amiloidoza, o maladie rară şi potenţial fatală a ficatului.
Crispr Therapeutics este compania care a folosit în premieră tehnologia pe pacienţi umani, tratând cu succes două persoane suferind de tulburări ale sângelui.
În urma acestui succes, compania a obţinut fonduri de peste 270 de milioane de dolari pentru a continua testele.
Investitorii aşteaptă, însă, să vadă mai multe rezultate ale testelor celor trei companii, pentru că este dificil de preconizat cum va evolua piaţa.
Companiile care folosesc tehnologia Crispr trebuie să depăşească şi problemele legate de securitate şi de proprietate intelectuală.
Dacă ţinta este ratată, atunci procedura poate afecta întregul genom, putând genera mutaţii şi provoca apariţia cancerului. Însă rata de acurateţe a crescut, iar Editas a obţinut deja acordul Administraţiei pentru alimente şi medicamente din SUA pentru primele teste, în următoarele 30 de zile.
Tehnologia Crispr este și subiectul unui conflict legat de patentare, între Universitatea din Berkeley, unde cercetătorii au descoperit-o prima dată, și Broad Institute, unde a fost folosită în premieră pe celule umane, un an mai târziu. Disputa ar putea fi rezolvată prin licențiere încrucișată.
Investitorii încep să distingă între strategiile companiilor. Acțiunile în Crispr au crescut cel mai mult, cu până la 113%, anul trecut, când a avut primele rezultate reale. Acțiunile în Editas au crescut cu 30%, iar la Intellia, cu 7%.
Testele efectuate pe ficat de Intellia sunt mai riscante, pentru că acel virus care poartă tehnologia Crispr, după ce este injectat în organism, se plimbă până își găsește ținta.
Pe de altă parte, Editas injectează tehnologia în ochi, care are propriul sistem imunitar separat.
Primul pacient care va participa la testele Intellia nu va avea, potențial, niciun beneficiu, pentru că specialiștii vor începe cu doze mici, pentru a monitoriza efectele secundare.
Crispr are o abordare diferită, medicii efectuând modificarea genetică în afara organismului, în laborator, pentru maladii care sunt foarte cunoscute, precum beta-talasemie și siclemia sau anemia cu celule în seceră. În SUA, aproximativ 300.000 de bebeluși se nasc cu această formă de anemie severă moștenită, care afectează organele.
Pe măsură ce efectele vor fi mai bine înțelese, specialiștii companiei, care colaborează cu Vertex Pharmaceuticals, vor face modificări de abordare. Teste clinice vor fi efectuate la fiecare șase luni. În prezent, sunt programate trei teste pentru tratarea cancerului, inclusiv încercarea de a edita celule imunitare pentru a elimina tumori. Specialiștii companiei au în plan și crearea unui pancreas artificial pentru pacienții cu diabet.
Tehnologia Crispr ar putea sfârși prin a transforma întreaga industrie farmaceutică.
Astfel, sectorul ar putea deveni similar celui de tehnologie (celebra competiţie Apple vs. Samsung). Firmele de biotehnologie ar putea intra într-o competiţie bazată pe inginerie pentru adăugarea de noi generații de funcționalități acestei proceduri.
În mod tradițional, companiile farmaceutice investesc într-o ipoteză bologică, pentu a găsi apoi o moleculă pe care să o patenteze și de pe urma căreia să obţină profit.
În cazul Crispr, nu există limite, iar companiile de biotehnologie ar putea să se dezvolte şi să se mişte mai repede decât cele farmaceutice.
